行业动态

近期，美国食品药品监督管理局（FDA）两位新任负责人 Marty Makary 和 Vinay Prasad 在 JAMA 期刊上发表了一篇文章，概述了 FDA 未来四年的计划，包括加速治愈和快速部署人工智能等内容。他们曾因对口罩令、疫苗和封锁措施持反对立场，导致业界对其褒贬不一。

加之 FDA 近期大规模裁员行动，各界迫切关注这份清单将释放何种信号，以及美国食品药物监管的未来走向。

颇具讽刺意味的是，其上司、卫生部长 Robert Kennedy 两周前曾威胁要禁止政府科学家在 JAMA 以及《新英格兰医学杂志》和《柳叶刀》上发表文章。他表示，这三家知名医学刊物腐败，且受到制药业的影响。

现在，让我们深入解读二人推动的一系列优先事项。

首先介绍人物背景。现任 FDA 局长 Makary 是外科医生出身，曾任约翰霍普金斯大学公共卫生学院卫生政策教授。疫情初期他曾支持居家令，后转变立场。2021 年 2 月，他错误预测美国将在四月实现群体免疫。他对 FDA 的尖锐批评也引发关注，曾于 2021 年撰文指责当时的管理层像古板的图书管理员，称药物审批流程反复无常。

上个月就任 FDA 生物制品评价与研究中心主任的 Prasad 是肿瘤学家、血液学家兼健康研究员。他长期倡导循证医学的严格标准，2019 年接受采访时曾指出：抗癌药物常基于薄弱证据获批，最终可能无效甚至有害。他在著作中主张药品审批应提高证据门槛，此前一直深受同行敬重。

然而，疫情期间，Prasad 发表了一系列反主流言论：他声称新冠病毒很可能源于实验室泄漏，尽管绝大多数科学家认为病毒是从市场动物传给人体的；他猛烈抨击美国顶级传染病专家 Anthony Fauci，并在个人博客中建议读者毁掉所有家用新冠检测试剂；2023 年更发文宣称不要向学校报告新冠病例，感觉不适也无需检测，甚至将美国防疫政策与纳粹法西斯相提并论。这些言论使他失去了众多学术同僚的支持。

图 |  Vinay Prasad 和 Marty Makary（右）

在这篇题为“Priorities for a New FDA”的文章中，两人开篇即断言美国的医疗体系已经失败了长达 50 年。诚然，美国医疗支出远超其他发达国家，人均预期寿命却更低，且约 2500 万人没有医保。

波士顿大学卫生法教授 Christopher Robertson 评价：“某些方面确实堪称失败，但尖端医疗服务水平仍令世界艳羡。”不过医疗体系弊病的根源本就不属 FDA 职责范围，该机构核心使命始终是保障食品药品安全有效。

随后，二人要求 FDA 调查超加工食品、添加剂及环境毒素与慢性病的潜在关联，这正是小肯尼迪热衷的议题。但 Robertson 指出，这也超出了 FDA 目前既定的职权范围：“首先超加工食品缺乏明确定义，调查范围难以界定。目前 FDA 职能本质上是二元决策：批准或否决产品，该机构实际上并不提供饮食建议。”

这种情况或许会改变。Makary 曾在国会听证会上透露将评估学校午餐、种子油和食用色素，Robertson 推测：“也许三年后，FDA 会有所改变，更加关注食品安全。”

此外，他们的文章还主张加速新药审批流程（目前需耗时十年以上），包括允许药企在临床试验阶段提前提交终版材料，取消婴儿配方奶粉成分的严格限定标准。

然而，事实上多数新药在细胞实验、动物试验甚至 Ⅰ 期临床时表现良好，但大规模人体试验常证明其无效或不安全。Robertson 警告，加速审批可能导致问题药物流入市场才暴露缺陷，而提前准备申报材料若遇最终试验失败，将造成药企与监管机构的双重资源浪费。

至于婴儿配方奶粉的严格成分标准，其存在自有道理：这些配方经过验证是安全的。放宽标准或许能激发创新，催生更优配方。但正如 Robertson 所言，创新是把双刃剑：“有些创新拯救生命，有些则夺人性命。”

两位还提议减少新药审批所需的临床试验数量，建议药企只需完成一项关键性临床试验，而非现行要求的两项。

这同样引发争议：药物可能在一项试验中表现优异，却在另一项中失败。阿尔茨海默病药物阿杜那单抗（Aduhelm）就是典型案例，该药 2021 年虽遭数名 FDA 官员反对仍获批，最终开发商渤健公司于 2024 年放弃，遭市场撤出。

实际上，FDA 已设立多条快速通道：针对重症或未满足医疗需求的药物，既有加速审批计划（Fast Track Program），也有突破性疗法认定（Breakthrough Therapy）。但健康研究者担忧，这类计划正导致美国新药证据标准持续降低。因此两位呼吁加速疗法上市，本质上并无新意。

人工智能（特别是生成式 AI）被列为重点发展领域。文中称“2025 年 5 月 8 日，FDA 已启动首个 AI 辅助科学审查试点项目”，但未说明具体技术细节。他们相信，人工智能能够一次性完成 FDA 收到的申请文件（通常超过 50 万页），并协助生成标准化表格，以帮助包括科学评审员和研究人员在内的员工减少非生产性的繁琐工作。

圣路易斯华盛顿大学卫生法教授 Rachel Sachs 表示这在意料之中：“本届和上届政府都对 AI 技术应用兴趣浓厚。”她指出，截至去年 FDA 已批准逾千款运用 AI 的医疗设备，且一直在探索如何将技术融入审查流程。

但最大症结在于：在期刊上发表优先事项是一回事，在联邦卫生与科研机构遭遇大规模裁员和预算削减的背景下落实政策则是另一回事。Makary 和 Prasad 虽标榜支持“黄金标准”科学，推崇循证医学，却难与政府削减国立卫生研究院预算、限制政府资助研究、FDA 等多部门大裁员等行动自圆其说。Sachs 评价称：“双方简直在自说自话。”

文中，两位还提到了合理有效利用大数据，海量医疗数据和云计算技术为慢性病溯源与药品上市后监管提供了新机遇，以及 FDA 将通过加速仿制药审批、大幅降低生物类似药研发门槛等方式降低成本。

但最终走向如何尚难预料，唯有静观其变。

参考链接：

1.https://jamanetwork.com/journals/jama/fullarticle/2835314

2.https://www.technologyreview.com/2025/06/13/1118638/food-and-drug-regulation-under-trump-administration/

免责声明：本文旨在传递合成生物学最新讯息，不代表平台立场，不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准。本文也不是治疗方案推荐，如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。